Una madre de Swansea, Gales, enfrenta una carrera contra el tiempo para salvar a su hijo de cinco años, diagnosticado con el síndrome de Sanfilippo, una forma rara de demencia infantil. El niño, Tate McDaid, pertenece a un grupo de apenas 100 niños en el Reino Unido que padecen esta enfermedad neurodegenerativa, conocida también como “Alzheimer infantil”. En septiembre de 2024, la FDA aprobó en EE. UU. la primera terapia génica, llamada FAYUVI, diseñada para retrasar la progresión del síndrome y ofrecer una esperanza de vida más larga y activa.
La esperanza se tornó amarga cuando la familia descubrió que el precio del tratamiento asciende a US$3,95 millones por paciente. Tammy McDaid, madre de Tate, explicó que pasó meses rezando y buscando alternativas, pero la cifra supera con creces cualquier seguro médico británico o fondos de caridad locales. “Entendemos lo que cobran a los ciudadanos estadounidenses, pero ellos tienen seguro; ¿qué significa esto para nosotros en el Reino Unido?”, cuestionó en su intento de obtener claridad de Ultragenyx, la compañía farmacéutica responsable del fármaco.
Ultragenyx respondió que no puede ofrecer una cifra única para pacientes internacionales, ya que los costos dependen de la atención médica específica y de la institución que lo administre. Sin embargo, la empresa subrayó que la aprobación de la FDA es solo el primer paso para una estrategia regulatoria global, invitando a las familias a consultar a sus proveedores locales antes de asumir que la única opción es viajar a EE. UU.
El síndrome de Sanfilippo tipo A, o MPS III, provoca la pérdida gradual de habilidades motoras y cognitivas, y su avance se acelera después de los cinco años. La Sociedad para las Enfermedades por Mucopolisacáridos estima que alrededor de 140 niños en el Reino Unido viven con esta condición. Hasta ahora, no existía cura, y la terapia génica representa la primera intervención que podría retrasar el deterioro y mantener a los niños activos por más tiempo.
Tammy comenzó a recaudar fondos antes de la aprobación oficial y ha logrado acumular US$215,000, apenas el 5% del costo total. La familia teme que el tiempo se agote, pues el tratamiento es más eficaz cuanto antes se administre. “Si mañana apareciera un millonario y nos diera el dinero, nos iríamos a Estados Unidos inmediatamente”, declaró, subrayando la urgencia de encontrar una solución financiera.
El caso de Tate pone en evidencia la brecha entre la innovación médica y su acceso equitativo. Mientras la comunidad científica celebra un hito terapéutico, las familias afectadas deben enfrentar barreras económicas y logísticas que podrían determinar la vida de sus hijos. La presión sobre las autoridades regulatorias y las compañías farmacéuticas para establecer precios más justos y mecanismos de apoyo internacional se intensifica, convirtiéndose en un debate global sobre la justicia en salud.
Fuente: Bbc